L’amyotrophie spinale (SMA) est une maladie neurodégénérative grave. Depuis quelques années, la SMA peut être traitée par des thérapies géniques. La thérapie génique Zolgensma® fait partie de ces nouvelles thérapies. Zolgensma® est autorisé en Suisse depuis mi-2021 pour le traitement des enfants de moins de 2 ans atteints de SMA. Avant l’autorisation, certaines personnes atteintes ont pu être traitées avec la thérapie génique Zolgensma®. Nous avons maintenant évalué les données saisies dans le registre des 9 premiers enfants traités avec Zolgensma® en Suisse.
Tous les enfants de cette étude ont progressé sur le plan du développement moteur après le traitement avec Zolgensma®. Ces progrès ne sont pas possibles sans un traitement ciblé. Aucun des enfants n’est décédé pendant la période d’observation qui a duré en moyenne près de 13 mois. A la fin de la période d’observation, certains enfants ont eu besoin d’une sonde pour la nutrition et/ou d’une ventilation nocturne au masque malgré les améliorations motrices. Chez certains enfants, des perturbations temporaires des valeurs dans le sang pour les plaquettes ou les tests hépatiques ont été observées après la thérapie génique. Ces effets secondaires avaient déjà été décrits dans les études sur le Zolgensma®. Des mesures thérapeutiques spécifiques n’ont pas été nécessaires en raison de ces effets secondaires.
Notre étude montre que Zolgensma® est un traitement efficace de la SMA et qu’il a notamment un effet positif sur le développement moteur des nourrissons et des jeunes enfants traités.
Liens vers l’article: Treatment of spinal muscular atrophy with Onasemnogene Abeparvovec in Switzerland: a prospective observational case series study